Alzheimer, gene modificato puĆ² curarlo

Terapia genica applicata alla patologia neurodegenerativa

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Keywords | alzheimer, gene, terapia,

Se la via puramente farmaceutica risulta impervia, una speranza per la cura del morbo di Alzheimer viene dalla terapia genica. Un team dei Gladstones Institutes di San Francisco ha pubblicato su Nature Medicine il resoconto di una sperimentazione che ha individuato nella proteina associata al gene apoE4 la chiave per prevenire il danno neuronale.
Lo studio diretto da Yadong Huang potrebbe portare a una nuova cura per lā€™Alzheimer, anche se siamo ancora alla fase di sperimentazione in vitro.
Chi ha una copia di apoE4 ha un rischio piĆ¹ che doppio di sviluppare la malattia, chi ne ha due copie mostra un pericolo 12 volte piĆ¹ alto. Grazie a una speciale tecnologia, i ricercatori hanno creato dei neuroni a partire dalle cellule della pelle di malati di Alzheimer con due copie del gene incriminato. Messe a confronto con quelle che non producevano la proteina, i ricercatori hanno concluso che la semplice presenza di apoE4 fosse sufficiente a originare il danno cerebrale.
I medici californiani hanno allora utilizzato un ā€œcorrettore di strutturaā€, una sostanza in grado di eliminare i segni dellā€™Alzheimer. Ora stanno lavorando allo sviluppo di un composto stabile da testare sui pazienti.
"Lo sviluppo di farmaci per la malattia di Alzheimer ĆØ stato una sfida negli ultimi 10 anni. Molti medicinali funzionano bene nel modello murino ma hanno fallito nei trial clinici", riflette Yadong Huang. ā€œIl problema ĆØ che il topo non sembra essere un modello attendibile della malattia umana".



Andrea Sperelli
12/04/2018



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