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Nuove speranze per la Malattia di Hunter

Cura genica per la mucopolisaccaridosi

Una terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo II, grave malattia ereditaria del metabolismo, potrebbe presto essere messa a punto.
In uno studio* pubblicato sull’ “American Journal of Human Genetics”, Maria Pia Cosma e Vinicia Polito dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli hanno dimostrato come un particolare approccio di terapia genica sia in grado di curare nel modello animale i principali sintomi della malattia, compresi quelli cerebrali.
Nota anche come malattia di Hunter, la mucopolisaccaridosi di tipo II è dovuta alla mancanza di un enzima contenuto nei lisosomi (organuli cellulari deputati a ripulire le cellule dagli scarti del loro metabolismo) e al conseguente accumulo di sostanze tossiche in tutti i tessuti dell'organismo. In genere si manifesta fin dall’infanzia, con sintomi molto vari (anche nella loro gravitĂ ): sorditĂ , disturbi della ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

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