(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) dellHDAC (HDACi) previene la fibrosi e promuove la rigenerazione compensatoria del muscolo in un modello animale della malattia, spiegano i ricercatori italiani.
Givinostat ha dimostrato di poter aumentare l'area della sezione trasversale delle miofibre, ridurre l'infiltrato cellulare infiammatorio e prevenire la formazione di cicatrici fibrotiche.
Questi reperti, spiega Bettica, hanno fortemente suggerito che in questo modello animale di DMD Givinostat fosse in grado di inibire tutti i processi che determinano la sostituzione muscolare fibrotica (infiammazione, rigenerazione del muscolo, sostituzione del grasso e della fibrosi) e di stimolare la rigenerazione muscolare con la formazione di pi ampie fibre muscolari e, soprattutto, di maggiore tessuto muscolare.
Per lo studio sull'uomo i ricercatori hanno arruolato 20 ragazzi fra i 7 e i 10 anni affetti da DMD. I soggetti erano in grado di deambulare e in trattamento stabile con corticosteroidi, terapia a cui si aggiunta la somministrazione di Givinostat per 12 mesi.
Grazie a due biopsie muscolari, una realizzata all'inizio e l'altra alla fine del trattamento, i ricercatori hanno valutato la quantit di muscolo e di tessuto fibrotico.
Il trattamento con Givinostat, affermano i ricercatori, ha aumentato significativamente la frazione di tessuto muscolare nelle biopsie e ridotto la quantit di tessuto fibrotico. Ha inoltre consistentemente ridotto la necrosi del tessuto e la sostituzione adiposa. Nel complesso il farmaco risultato sicuro e tollerato. In questo studio non stato osservato un miglioramento dei test funzionali, ma la dimensione del campione non era sufficiente per trarre conclusioni definitive. In ogni caso i risultati giustificano un ulteriore sviluppo di Givinostat per la DMD, hanno concluso gli scienziati italiani.
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11/10/2016 Andrea Piccoli


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