(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) Avaltroni, General Manager di bluebird bio Italia - Questo importante traguardo ci avvicina sempre pił al nostro obiettivo: rendere disponibile per le persone affette da questa patologia un trattamento in grado di stimolare la produzione di un livello di emoglobina sufficiente a ridurre o eliminare del tutto le trasfusioni, contribuendo a migliorare in modo significativo la loro qualitą di vita”.
La TDT č una malattia genetica grave, causata da mutazioni del gene della beta-globina, che provoca riduzione o assenza di una componente dell’emoglobina. Per sopravvivere, le persone affette da TDT mantengono adeguati livelli di emoglobina mediante trasfusioni ematiche croniche per tutta la vita. Tali trasfusioni comportano il rischio di progressivo danno multiorgano per l’inevitabile sovraccarico di ferro.
La terapia genica di bluebird č stata esaminata con una procedura accelerata di valutazione nell’ambito dei programmi Priority Medicines (PRIME) e Adaptive Pathways dell’EMA, che favoriscono lo sviluppo di farmaci in grado di offrire un importante vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti, o di rispondere a bisogni terapeutici insoddisfatti. L’opinione favorevole del CHMP verrą ora esaminata dalla Commissione Europea (CE) che ha l'autoritą di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea. Un parere favorevole del CHMP č uno degli ultimi passaggi che precedono la decisione da parte della Commissione Europea di autorizzare un nuovo farmaco. La decisione finale č prevista per il secondo trimestre del 2019.
“Per molti pazienti, convivere con la TDT significa sottoporsi per tutta la vita a trasfusioni croniche di sangue, alla terapia ferro-chelante e a trattamenti di supporto per gestire l’anemia e le altre gravi complicanze associate a questa malattia”, ha commentato il Prof. Franco Locatelli, Docente di Pediatria all’Universitą La Sapienza di Italy, Primario di Onco-ematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica presso l’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesł di Italy. “L’impatto di questa malattia sui pazienti e le loro famiglie č notevole. Un peso che va oltre le immediate implicazioni di salute con ripercussioni sulla vita di tutti i giorni legate ai disturbi associati alla malattia, ai ricoveri e alle necessitą di sottoporsi a continue cure per la gestione della TDT”.
“La Talassemia fa parte della storia del nostro Paese e nel corso degli anni la sua gestione č andata sempre pił migliorando grazie ai progressi della scienza, all’impegno dei medici, dei donatori di sangue, alla collaborazione instauratasi tra il mondo scientifico, le rappresentanze dei pazienti e le istituzioni. Tuttavia rimane una patologia ad alto impatto, non solo dal punto di vista fisico, ma anche psicologico e della qualitą della vita”, sottolinea Valentino Orlandi, Presidente Nazionale di UNITED Onlus. “La dipendenza da trasfusione implica la dipendenza dalle donazioni di sangue, per le quali gli appelli delle Associazioni Pazienti sono continui perché non sempre la disponibilitą in certi periodi dell'anno ed in certe parti d'Italia č sufficiente a coprire il fabbisogno. Siamo quindi contenti di apprendere che un passo avanti verso una terapia potenzialmente risolutiva sia stato fatto, considerando la grande opportunitą che rappresenterebbe specialmente per le fasce pił giovani di pazienti, verso le quali abbiamo il dovere morale di ambire alle pił avanzate opzioni terapeutiche che, auspichiamo, possano essere presto disponibili”.
L'approccio terapeutico consiste nell’aggiungere copie modificate del gene della beta-globina (β-globina AT87Q) nelle cellule staminali ematopoietiche (del sangue - CSE) del paziente stesso. Ciņ elimina la necessitą di ricorrere alle CSE di un donatore, come avviene nel trapianto allogenico di CSE (allo-HSCT). Le cellule staminali ematopoietiche sono raccolte e prelevate dal paziente attraverso un procedimento denominato aferesi. Queste CSE sono portate in laboratorio, dove viene utilizzato un vettore lentivirale per inserire una o pił copie del gene della beta-globina AT87Q nelle CSE del paziente. Tale fase č chiamata trasduzione. Prima di ricevere le CSE modificate con la procedura di infusione, il paziente viene sottoposto a chemioterapia per preparare il midollo osseo a ricevere le CSE modificate, che vengono reintrodotte attraverso infusione endovenosa. Dopo l’introduzione del gene della beta-globina AT87Q, il paziente č potenzialmente in grado di produrre HbAT87Q, un’emoglobina derivata dalla terapia genica, in quantitą tali da ridurre notevolmente o eliminare la necessitą di trasfusioni.
Leggi altre informazioni
01/04/2019 Andrea Piccoli


Puoi fare una domanda agli specialisti del e iscriverti alla , riceverai ogni 15 giorni le notizie più importanti.

Keywords |

Sondaggi Nei preliminari sessuali non bisogna tralasciare...
Che cosa? Vota | Risultati

Tutti i SONDAGGI di ItaliaSalute.it

Italia Salute sempre con te

Abbonati ai Feed Rss Aggiornamenti 
              sulla salute, sulla medicina, promozioni La Pubblicitą su Italia Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante


www.pills24.com.ua/dapoksetin-prodlenie-akta/dapoksetin-60-mg/

Š£ Š½Š°ŃˆŠµŠ¹ фŠøрŠ¼Ń‹ Š½ŃƒŠ¶Š½Ń‹Š¹ Š²ŠµŠ± сŠ°Š¹Ń‚ , Š¾Š½ Š¾ŠæŠøсыŠ²Š°ŠµŃ‚ Š² стŠ°Ń‚ŃŒŃŃ… ŠæрŠ¾ Š¢ŠµŃŃ‚Š¾Ń€Š°ŃŠŗŠ°Ń‚Š¾Ń‡Š½Ń‹Šµ Š¼Š°ŃˆŠøŠ½Ń‹ https://www.apach.com.ua/shop/category/elektromehanicheskoe-oborudovanie/testoraskatki
Acheter Viagra 50 mg