(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) del gene Hbb della beta-globina, uno dei componenti dellemoglobina, che nella beta-talassemia assente o mutato. Il gene viene traghettato allinterno delle cellule staminali ematopoietiche prelevate dal paziente, che una volta modificate gli vengono reinfuse.
"I dati sono straordinari", spiega Locatelli all'AdnKronos. "Dei pazienti trattati da almeno 6 mesi, 7 su 8 non hanno pi bisogno di trasfusioni. Una potenziale rivoluzione che cambia la prospettiva di sopravvivenza di questi malati".
Allo studio di fase III hanno partecipato 11 pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e genotipo beta-positivo, che mantengono cio una produzione residua di emoglobina, ma incompatibile con la vita. Il follow-up mediano di 8,5 mesi (da 0,3 a 16,2).
Degli 8 pazienti che hanno superato i 6 mesi, 4 dei quali sono italiani - precisa Locatelli - 7 sono arrivati a produrre grazie alla terapia genica almeno 7,6 grammi di emoglobina per decilitro di sangue, che hanno portato lemoglobina totale a circa 11-13 g/dL".
Livello sufficiente per poter vivere senza trasfusioni per un periodo fra i 4,7 e i 15,1 mesi. Fra i 3 pazienti trattati di recente, i 2 che hanno un follow-up di almeno 3 mesi sono arrivati a un totale di emoglobina di 10-12,6 g/dL".
Secondo Locatelli la maggior parte dei pazienti trasfusione-dipendente potrebbe beneficiare di una terapia genica. Bluebird Bio sottoporr a breve un dossier alle autorit sanitarie europee per chiedere lautorizzazione alla commercializzazione del prodotto.
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19/06/2018 Andrea Piccoli


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