(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) prednisone/prednisolone. Il tempo sottratto alla perdita della deambulazione è stato stimato in 8,58 anni con deflazacort e 4,74 anni con prednisone/prednisolone.
“Questa pubblicazione supporta il vantaggio di deflazacort nel rallentare la progressione della Duchenne rispetto ad altri corticosteroidi”, ha detto Stuart W. Peltz, CEO di PTC Therapeutics. “I dati indicano che questo farmaco dovrebbe essere lo standard di cura per tutti i pazienti con Duchenne. La disponibilità di deflazacort, un trattamento che ha il potenziale per cambiare la storia naturale della Duchenne, supporta la necessità di una diagnosi precoce nei pazienti con questa malattia”.
Anche gli altri endpoint clinici, che monitoravano la funzione fisica dei pazienti, sono stati coerenti nel riconoscere a deflazacort un beneficio differenziato rispetto a prednisone/prednisolone. I test delle funzioni a tempo, come la salita di 4 scalini, la discesa di 4 scalini, l'alzarsi da posizione supina, i 10 metri di cammino o di corsa e il punteggio totale della scala North Star Ambulatory Assessment hanno dimostrato in modo particolare il vantaggio di deflazacort rispetto a prednisone/prednisolone. Inoltre, i profili di sicurezza delle due opzioni di trattamento sono risultati generalmente comparabili.

Il disegno dello studio ACT DMD

L'Ataluren Confirmatory Trial (ACT DMD, NCT01826487) era uno studio di fase III randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 48 settimane, che valutava l'effetto del trattamento con ataluren nella stabilizzazione della funzione motoria e nel ritardo della progressione della malattia in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso. Tutti i pazienti arruolati avevano ricevuto una terapia a base di corticosteroidi (deflazacort o prednisone/prednisolone) per almeno 6 mesi al momento dell'accesso allo studio, non avevano avuto cambiamenti clinicamente significativi nel dosaggio o nel regime di somministrazione per almeno 3 mesi prima di iniziare lo studio e dovevano mantenere una dose e un regime stabili durante tutto il trial. Il braccio placebo era composto da 114 pazienti, dei quali 53 hanno ricevuto deflazacort e 61 prednisone/prednisolone, all'accesso e per tutta la durata dello studio. ACT DMD ha arruolato pazienti maschi deambulanti di età compresa fra i 7 e i 16 anni, con conferma fenotipica e genotipica di Duchenne con mutazione nonsenso.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica rara e fatale che colpisce principalmente i maschi, provocando una progressiva debolezza muscolare fin dalla prima infanzia e portando alla morte prematura intorno alla terza decade di età a causa di insufficienza cardiaca e respiratoria. È un disturbo muscolare progressivo causato dall'assenza di proteina distrofina funzionale. La distrofina è fondamentale per la stabilità strutturale di tutti i muscoli, inclusi i muscoli scheletrici, del diaframma e del cuore. I pazienti con DMD possono perdere la capacità di camminare fin dall'età di dieci anni, seguita dalla perdita dell'uso delle braccia. Successivamente subiscono complicanze polmonari potenzialmente letali, che richiedono la necessità della ventilazione meccanica, nonché complicazioni cardiache nella tarda adolescenza e nei primi anni dell'età adulta.

Leggi altre informazioni
26/07/2018 Andrea Sperelli


Puoi fare una domanda agli specialisti del e iscriverti alla , riceverai ogni 15 giorni le notizie più importanti.

Keywords |

Sondaggi Nei preliminari sessuali non bisogna tralasciare...
Che cosa? Vota | Risultati

Tutti i SONDAGGI di ItaliaSalute.it

Italia Salute sempre con te

Abbonati ai Feed Rss Aggiornamenti 
              sulla salute, sulla medicina, promozioni La Pubblicità su Italia Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante