(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) Questa mancanza di attività dell’enzima comporta un accumulo tossico e progressivo di questi zuccheri nelle cellule di diversi tessuti e organi. I pazienti affetti dalla malattia possono presentare alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un'aspettativa di vita ridotta. La terapia è somministrata per via endovenosa su base settimanale con lo scopo di sostituire l’enzima mancante o malfunzionante che è causa della malattia.
“Si tratta del primo trattamento approvato per l’Alfa-Mannosidosi potenzialmente in grado di modificare la storia naturale della malattia. Il nostro obiettivo è di renderlo disponibile ai pazienti in Europa appena possibile,” commenta Alessandro Chiesi, Region Europe Head, Chiesi Group. “La Marketing Authorisation di questa terapia in Europa è un passo importante per tutti i pazienti affetti da questa terribile patologia e rafforza allo stesso tempo il ruolo del Gruppo Chiesi nel mondo delle malattie rare, complesso e pieno di sfide per tutte le figure che lo circondano”.
Il principio attivo di Lamzede è il velmanase alfa, una forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi. Lamzede è una terapia di sostituzione enzimatica che mira a sostituire o supplementare l’alfa-mannosidasi naturale, un enzima che partecipa alla degradazione degli oligosaccaridi ricchi in mannosio e, pertanto, previene il loro accumulo in vari tessuti corporei.
La terapia deve essere supervisionata da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da alfa-mannosidosi o nella somministrazione di altre terapie enzimatiche sostitutive nelle malattie da accumulo lisosomiale.
Un totale di 33 pazienti (tra i 6 e i 35 anni) sono stati trattati con velmanase alfa in cinque studi clinici, a seguito dei quali sono stati identificati dei miglioramenti clinicamente rilevanti in alcuni biomarker specifici della patologia, nelle capacità motorie e nella funzione polmonare e in misure di qualità della vita con una osservazione clinica fino a quattro anni di somministrazione.
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04/04/2018 Arturo Bandini


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