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Una terapia per l’Alfa Mannosidosi

Approvato Lamzede per la grave malattia genetica

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Velmanase alfa, con il nome commerciale Lamzede, è infatti la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, una malattia ultra-rara e altamente invalidante di origine genetica.
L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata concessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali, essendo limitato il numero di pazienti, i tradizionali studi clinici su larga scala non sono possibili. Questa terapia è stata infatti studiata in 33 pazienti, sia bambini che adulti.
L’Alfa Mannossidosi è una patologia genetica rara, causata dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidosi, un enzima coinvolto nella degradazione di molecole contenenti zuccheri complessi. Questa ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | mannosidosi, terapia, genetica,

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